- FDA đã chấp thuận một phương pháp điều trị bằng đường uống mới cho bệnh vẩy nến thể mảng, một tình trạng da mãn tính.
- Trong các thử nghiệm lâm sàng, loại thuốc mới có hiệu quả hơn loại thuốc uống phổ biến nhất hiện nay, Otezla.
- Thuốc có vẻ an toàn, mặc dù một số câu hỏi vẫn còn.
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt một loại thuốc uống mới cho bệnh vẩy nến thể mảng của Bristol Myers Squibb (BMS) sau một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 kéo dài hai năm.
Tên hóa học của thuốc là deucravacitinib và nó sẽ được bán dưới tên thương hiệu Sotyktu.
Theo Tổ chức Bệnh vẩy nến Quốc gia, khoảng 125 triệu người trên thế giới – 2 đến 3% dân số Trái đất – mắc bệnh vẩy nến. Hơn 7,5 triệu người trong số họ là người lớn sống ở Hoa Kỳ.
Dạng phổ biến nhất của bệnh vẩy nến là bệnh vẩy nến thể mảng, một tình trạng da mãn tính ảnh hưởng đến 80% đến 90% những người bị bệnh vẩy nến. Khoảng 30% trong số này bị viêm khớp vảy nến, làm tổn thương các khớp. Ngoài ra còn có một số dạng bệnh vẩy nến khác.
Trong khi FDA đã phê duyệt deucravacitinib cho bệnh vẩy nến thể mảng, các thử nghiệm lâm sàng đang được tiến hành để sử dụng nó trong điều trị bệnh viêm khớp vẩy nến, bệnh lupus và bệnh viêm ruột. Bristol Myers Squibb cũng đã nộp đơn xin phê duyệt deucravacitinib ở các khu vực khác bên ngoài Hoa Kỳ.
Vảy nến thể mảng gây ra ngứa, đau hoặc rát vảy bạc trên da của một người, phổ biến nhất là ở khuỷu tay, đầu gối và da đầu. Sự xuất hiện của những tổn thương này thay đổi theo màu da và có thể khó chẩn đoán hơn trên da sẫm màu.
Ngoài sự khó chịu về thể chất, bệnh vẩy nến thể mảng có thể ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống của những người mắc bệnh, và trầm cảm là bạn đồng hành thường xuyên của căn bệnh này. Với những lo lắng về ngoại hình – và những giả định sai lầm của những người khác rằng các mảng có thể nhìn thấy được là dễ lây lan – những người mắc bệnh vảy nến thể mảng thường rút lui khỏi các hoạt động xã hội.
Hiện không có cách chữa khỏi bệnh vẩy nến. Tình trạng này có liên quan đến việc tăng nguy cơ mắc bệnh tim mạch và tiểu đường.
Tiến sĩ Tiến Nguyễn, một bác sĩ da liễu tại Trung tâm Y tế MemorialCare Orange Coast ở California, cho biết Tin tức y tế hôm nay rằng ông tin rằng mối liên hệ với bệnh tim mạch và bệnh tiểu đường là do việc rút lui khỏi các hoạt động lành mạnh, điển hình thường xảy ra với bệnh vẩy nến thể mảng.
Nguyen nói thêm rằng nó cũng liên quan đến chứng viêm do hệ thống miễn dịch hoạt động quá mức. Phòng khám của ông là nơi thử nghiệm lâm sàng cho deucravacitinib.
Nguyên giải thích, “Đó là một căn bệnh di truyền và một căn bệnh của hệ thống miễn dịch, làm việc quá nhiều thời gian”.
Mặc dù nguyên nhân chính xác của bệnh vẩy nến vẫn chưa được hiểu đầy đủ, nhưng các chuyên gia cho biết tình trạng này xảy ra khi hệ thống miễn dịch tấn công các tế bào da khỏe mạnh do nhầm lẫn.
Tiến sĩ Jonathan Sadeh với BMS nói với MNT rằng cả yếu tố di truyền và môi trường đều đóng một vai trò nào đó.
“Chúng tôi nghĩ rằng nó phức tạp hơn nhiều so với chỉ di truyền. Chúng ta thường nghĩ về nó như một sự kết hợp của khuynh hướng bởi những thay đổi về gen, cũng như môi trường và có thể là những thay đổi khác mà chúng ta thực sự không rõ ”, Tiến sĩ Sadeh nói.
“Nhưng nó không phải là lý do duy nhất khiến ai đó có được nó. Bạn có thể thấy hai bệnh nhân có cấu tạo gen giống hệt nhau, giống như ở các cặp song sinh giống hệt nhau, [where] ông nói thêm.
Sadeh cho biết: “Phần lớn bệnh nhân mắc bệnh vẩy nến đang được điều trị không đúng cách. “Hiện có những liệu pháp rất hiệu quả, nhưng hầu hết chúng là sinh học, liệu pháp tiêm mà bệnh nhân không muốn sử dụng vì nhiều lý do. Và vì không có loại thuốc uống nào hiệu quả và an toàn, có thể dung nạp được, nên họ có xu hướng sử dụng nhiều thuốc bôi hơn hoặc không điều trị gì cả ”.
Các phương pháp điều trị tại chỗ có thể không hiệu quả vì bệnh vẩy nến là một bệnh toàn thân, không chỉ là một bệnh ngoài da.
Tiến sĩ da liễu Donald Belsito của Đại học Columbia – người không tham gia vào các thử nghiệm – cho biết ông không tin rằng ác cảm với thuốc tiêm đang phổ biến.
“Trong khi có những bệnh nhân sợ kim tiêm, bút tiêm tự động cho sinh học thực sự làm cho nó khá dễ dàng, và, khi tôi chứng minh chúng tại văn phòng, tôi không ai từ chối thuốc sinh học so với hệ thống thay thế. , ”Belsito nói MNT.
Tuy nhiên, với phương pháp điều trị hiệu quả, ông Nguyễn nói. “Bạn khiến một người đang buồn bã trở nên vô cùng hạnh phúc.”
Otezla, được phát hành vào năm 2014, là thuốc uống chuyên dụng đầu tiên dành cho bệnh vẩy nến thể mảng. Tên hóa học của nó là apremilast.
“Deucravacitinib là một loại thuốc mới thú vị,” Tiến sĩ Lindsey Bordone của Đại học Columbia nói MNT. “Thử nghiệm lâm sàng gần đây cho thấy kết quả vượt trội so với Otezla và cũng giống như Otezla, nó là một loại thuốc uống, được nhiều bệnh nhân ưa chuộng hơn”. (Bordone không tham gia vào các thử nghiệm.)
Tiến sĩ da liễu Lawrence Green không tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng, mặc dù phòng thí nghiệm của ông sắp tiến hành thử nghiệm deucravacitinib của riêng mình.
Green kể MNT:
“Mặc dù bạn không thể so sánh giữa hai thử nghiệm lâm sàng hoàn toàn khác nhau, nhưng deucravacitinib có vẻ như nó sẽ hiệu quả hơn các lựa chọn thuốc viên được sử dụng khác hiện nay cho bệnh vẩy nến, cụ thể là apremilast [Otezla] và
Nguyen nói: “Đó chắc chắn là một viên thuốc mới với cơ chế hoạt động hoàn toàn mới.
Deucravacitinib ức chế con đường tyrosine kinase 2 (TYK2), mà theo Sadeh, “được chuyển thành ức chế ba con đường mà chúng tôi nghĩ rằng thực sự quan trọng trong bệnh vẩy nến và các bệnh qua trung gian miễn dịch khác: L12, L23 và interferon loại 1. Việc ức chế những con đường này chuyển thành một sự cải thiện […] trong việc làm sạch da, các triệu chứng, chất lượng cuộc sống, v.v. ”
FDA hiện yêu cầu một
Deucravacitinib nhắm vào TYK2, một thụ thể thuộc họ protein JAK.
“Chúng tôi đã thiết kế loại thuốc này để nó chỉ liên kết với thụ thể TYK2 một cách có tính chọn lọc cao. Chúng tôi đã cho thấy điều này trước khi lâm sàng và cho thấy rằng nó chỉ liên kết với thụ thể TYK2 và không liên kết với [problematic] Sadeh nói.
“Khi bạn chặn những [JAK1, 2, 3] các thụ thể, bạn sẽ thấy một phản ứng rất đặc trưng thường thấy trong các bất thường trong phòng thí nghiệm từ rất sớm… Chúng tôi không thấy bất kỳ bất thường nào trong số các bất thường trong phòng thí nghiệm này sớm hoặc đến hai năm sau khi điều trị, ”ông giải thích.
Belsito đề xuất một cách tiếp cận thận trọng và bình luận trước quyết định của FDA:
“Tôi muốn xem dữ liệu an toàn trong hai năm của họ – phải có lý do khiến họ phải thực hiện điều này trước khi được FDA phê duyệt. Tùy thuộc vào những gì tôi thấy sẽ xác định khả năng trở thành người chấp nhận sớm của tôi.
Tôi cảm thấy rằng các đồng nghiệp bác sĩ da liễu được hội đồng chứng nhận của tôi chắc chắn sẽ có nhiều khả năng sử dụng thuốc này sớm và thường xuyên hơn nếu FDA quyết định không yêu cầu hoặc ít hơn, theo dõi trong phòng thí nghiệm so với các loại thuốc khác (đối với các bệnh lý khác) trong cùng một Lớp chất ức chế JAK. ”
“Dù bằng cách nào, đối với tôi,” Belsito nói thêm, “Tôi sẽ là người dùng sớm, vì tôi thấy nó hữu ích cho những người bị bệnh vẩy nến mức độ trung bình và những bệnh nhân của tôi sợ sử dụng các loại thuốc tiêm sinh học mà tôi thường dự trữ cho bệnh vẩy nến nặng . ”
Bordone cũng rất nhiệt tình:
Bà nói: “Do tỷ lệ tác dụng phụ nhẹ thấp và không có các bất thường trong phòng thí nghiệm, deucravacitinib có thể trở thành một trong những loại thuốc ưa thích cho bệnh vẩy nến.
“Các yếu tố khác trong việc bác sĩ lựa chọn loại thuốc này sẽ liên quan đến bảo hiểm và chi phí tự trả cho bệnh nhân. Tôi không chắc mức độ bao phủ của thuốc sẽ tốt như thế nào và điều đó sẽ ảnh hưởng nhiều đến việc sử dụng, ”cô lưu ý.
