Châu MỹCác liệu pháp mới như liệu pháp miễn dịch dựa trên tế bào, một phương pháp tiếp cận nhắm vào khối u, có nhiều hứa hẹn trong việc điều trị căn bệnh chết người ở trẻ nhỏ.
Hai mươi năm trước, khi còn là một sinh viên y khoa, Michelle Monje đã chứng kiến bệnh nhân đầu tiên của mình bị u thần kinh đệm pontine lan tỏa (DIPG), một căn bệnh ung thư thời thơ ấu gần như tử vong chỉ trong vài ngày. tròn một năm. Monje quyết định nghiên cứu sâu hơn về căn bệnh này.
“Tôi không thể làm ngơ”, cô nói khi được một giảng viên cấp cao khuyên nên từ bỏ. “Họ lo ngại rằng quá ít người quan tâm đến căn bệnh này, tôi sẽ phải vật lộn để hoàn thành bất kỳ dự án nào”, cô nhớ lại.
Đó là hiện trạng của nghiên cứu ung thư vào đầu những năm 2000. Tuy nhiên, lĩnh vực này đã trải qua những biến đổi đáng kể trong hai thập kỷ qua. Ngày nay, với lượng dữ liệu khổng lồ từ những tiến bộ công nghệ, các nhà khoa học đang dần khám phá ra các chiến lược mới để điều trị ung thư ở trẻ em.
Các phương pháp tiếp cận điển hình là điều khiển các tế bào của hệ thống miễn dịch, protein và các phân tử khác để thiết kế liệu pháp nhắm mục tiêu chính xác mà ít độc hại hơn so với hóa trị liệu thông thường.
Điều trị ung thư ở trẻ em ‘là một câu chuyện khác’
Mặc dù hiếm gặp nhưng ung thư vẫn là nguyên nhân gây tử vong hàng đầu ở trẻ em. Vào năm 2021, Viện Ung thư Quốc gia (NCI) dự đoán 10.500 trường hợp ung thư mới ở trẻ sơ sinh đến 14 tuổi, với 1.190 trường hợp tử vong.
Các chuyên gia cho biết, ung thư ở trẻ em là căn bệnh duy nhất không thể điều trị như người lớn.
“Cơ thể trẻ em khác nhau. Người lớn có nhiều đột biến tế bào, chúng xuất hiện dần dần. Đây là lý do tại sao hầu hết những người mắc bệnh ung thư đều lớn tuổi hơn. Ung thư ở trẻ em giống như một công tắc. Họ mắc bệnh đột ngột và việc tắt công tắc đó rất khó vì ung thư Crystal Mackall, giáo sư nhi khoa tại Đại học Stanford, giải thích các tế bào không giống nhau về mặt phân tử.
Hóa trị có thể chống lại bệnh ung thư máu ở trẻ em, chẳng hạn như bệnh bạch cầu lymphocytic cấp tính (ALL). Tuy nhiên, chúng kém hiệu quả hơn đối với các khối u rắn. Hơn nữa, hóa trị và xạ trị có thể ảnh hưởng nghiêm trọng đến sức khỏe sau này của trẻ, chúng có thể tạo ra các bệnh ung thư mới, các vấn đề về tim và phổi.
“Chúng tôi thường không lo lắng về tác dụng phụ (sau khi điều trị ung thư) ở những người 70 hay 80 tuổi, nhưng trẻ em lại là một câu chuyện hoàn toàn khác. Điều trị ung thư cho một đứa trẻ ba tuổi không chỉ là điều trị ung thư cho trẻ kéo dài. Douglas Hawkins, giáo sư huyết học ung thư học tại Bệnh viện Nhi đồng Seattle cho biết.
Liệu pháp miễn dịch dựa trên tế bào
Michelle Monje, hiện là bác sĩ kiêm chuyên gia ung thư thần kinh nhi tại Đại học Stanford, đã phát triển một liệu pháp miễn dịch gọi là CAR (thụ thể kháng nguyên chimeric) để điều trị các khối u cùng với các đồng nghiệp tại Đại học Stanford. U thần kinh đệm pontine khuếch tán. Kết quả ban đầu rất đáng khích lệ.
Kỹ thuật CAR loại bỏ tế bào T khỏi bệnh nhân, sửa đổi chúng trong phòng thí nghiệm để nhận ra dấu hiệu của tế bào ung thư, sau đó đưa chúng vào cơ thể bệnh nhân.
Các tế bào bị thay đổi có chứa protein CAR, không có trong tự nhiên. Protein CAR liên kết với khối u và kích thích các tế bào T, sau đó chúng quay trở lại tấn công và tiêu diệt ung thư.
Mặc dù liệu pháp này không thể chữa khỏi hoàn toàn bệnh ung thư, nhưng Monje và các đồng nghiệp rất hào hứng về tác động của tế bào T đối với các khối u. Nhóm dự định sẽ tinh chỉnh nhiều hơn để nâng cao hiệu quả.
“Những tế bào CAR T này rất đặc biệt. Chúng chỉ tấn công khối u. Chúng tôi thấy triệu chứng của bệnh nhân được cải thiện rất lớn trong vòng vài tuần. Có rất nhiều trẻ em đã thực hiện chuyển đổi từ ngồi xe lăn sang có thể đi lại trong hai tuần. Mặc dù bệnh ung thư tái phát, ba trong số bốn đứa trẻ đầu tiên trong cuộc thử nghiệm đã có phản ứng xuất sắc ”, bà Monje nói.
Liệu pháp CAR T đã được chấp thuận cho một số bệnh ung thư máu ở người lớn và trẻ em, nhưng không áp dụng cho các khối u rắn. Lý do là các tế bào CAR T dễ tiếp cận với các tế bào ác tính trong bệnh ung thư máu.
Trại hè dành cho trẻ em đang điều trị ung thư tại Trung tâm Ung bướu và Huyết học Texas, tháng 6 năm 2022. Hình ảnh: AP
Các liệu pháp nhắm mục tiêu
Andrew Kung, bác sĩ chuyên khoa ung thư nhi đồng thời là chủ nhiệm khoa nhi tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering ở New York, cho biết các liệu pháp nhắm mục tiêu như CAR T mở ra một “cuộc cách mạng” trong điều trị ung thư. thư ở trẻ em.
Ông cho rằng các liệu pháp điều trị dựa trên kháng thể rất hứa hẹn, bên cạnh các loại thuốc kháng thể và kháng thể “đặc hiệu sinh học”.
Các nhà khoa học cũng đã thử nghiệm sự kết hợp của các kháng thể đơn dòng – các protein được tạo ra trong phòng thí nghiệm để liên kết với các mục tiêu nhất định, chẳng hạn như kháng nguyên (chất lạ trong cơ thể) trên tế bào ung thư. Các kháng thể giải phóng thuốc, tiêu diệt tế bào ung thư mà không gây hại cho các tế bào khác. Các kháng thể “đặc hiệu sinh học” chứa hai cánh tay, một cánh liên kết với tế bào ung thư, cánh kia liên kết với tế bào T, giúp chúng chống lại ung thư.
Vẫn còn một chặng đường dài để đi
Các chuyên gia ung thư nhi khoa hoan nghênh những tiến bộ gần đây, nói rằng khoa học cần phải tiếp tục với tốc độ đó.
Paul Sondel, giáo sư về ung thư nhi tại Đại học Reed và Carolee Walker, cho biết: “Những thay đổi trong những năm gần đây đã thúc đẩy các phương pháp tiếp cận để cải thiện kết quả chăm sóc và sức khỏe ở trẻ em mắc các loại ung thư có thể chữa được. Bất chấp những tiến bộ mới, chúng tôi biết vẫn còn một chặng đường dài để chữa khỏi bệnh ung thư cho tất cả trẻ em. “
Dinah Singer, điều tra viên cao cấp của Viện Ung thư Quốc gia, đồng ý, nhưng bà khẳng định nỗ lực của các nhà khoa học trong lĩnh vực ung thư nhi khoa không bao giờ dao động. Tuy nhiên, những thách thức lớn hơn trước.
“Chúng tôi luôn quan tâm đến việc điều trị ung thư ở trẻ em. Điều đã thay đổi là sự hiểu biết của chúng tôi về việc ung thư ở trẻ em và người lớn khác nhau như thế nào. Điều này mở ra cơ hội nghiên cứu mới”, cô nói.
Thục Linh (Theo Bưu điện Washington)
